Sunt doar câteva zeci de cazuri în România. Este de Hemoglobinurie paroxistică nocturnă (HPN), o boală gravă, cronică, extrem de rara, cu o evoluție lentă dar care devine mortală în lipsa unui tratament. Pacienții care suferă însă de această maladie sunt practic dependent de transfuzii de sânge și asta pentru că sistemul imunitar al pacientului distruge globulele roșii sangvine. Această boală este cauzată de deficitul a două proteine din corp.
Una până la cinci persoane dintr-un milion de oameni suferă de această afecțiune a cărei durată de supraviețuire este de până la 10 ani, vârstă medie de diagnosticare fiind între curpinsa 35 și 40 de ani.
“Practic, un pacient cu o asemenea afecțiune este dependent transfuzional. O persoană care suferă de aceasta boala are nevoie săptămânal de transfuzii de sânge, de două sau trei unități, adică aproape 1 litru de sânge. Asta înseamnă de fapt o spitalizare continuă de câteva zile în fiecare săptămână. Boala nu doar că este cronică ci și invalidantă. Practic, pacientul este aproape țintuit la pat pentru că hemoglobina are o valoare extrem de scăzută 4-5 grame/100 de ml de sânge, în condițiile în care, pentru o persoană sănătoase, valorile sunt cuprinse între 11,7 gr/dL la femeile de peste 60 de ani și 22gr/dL la un nou născut. Mai mult, dereglarea sistemului complement, a sistemului de apărare a organismului are loc îndeosebi în timpul somnului. Printre cele mai grave efecte sunt formarea de trombi, a cheagurilor de sânge care pot duce la deces”, spune dr. Georgiana Brutaru- medic primar hematolog- Asociația OncoHelp- Centrul de oncologie OncoHelp.
Includerea Centrului de Oncologie OncoHelp în programul național de tratament al Hemoglobinuriei paroxistică nocturnă reprezintă un imens ajutor pentru pacienții care suferă de această maladie.
“Practic, pacienții nu mai sunt nevoiți să vina săptămânal în clinică pentru transfuzii, devin chiar, am putea spune, independenți transfuzionali. Apoi, vorbim în timpul tratamentului doar de administrarea unei perfuzii cu un anticorp monoclonal, tratament a cărui durată nu depășește 45 de minute. Datorită acestui ser, supraviețuirea la 5 ani a ajuns la peste 95%. Costul însă al unui asemenea tratament este extrem de mare de aceea, fară un program național, practic pacientul are șanse reduse de supraviețuire pe termen lung”, spune dr. Georgiana Brutaru- medic primar hematolog- Asociația OncoHelp- Centrul de oncologie OncoHelp.
“Includerea centrului nostru în programul național de tratament pentru Hemoglobinuria paroxistică nocturnă arată recunoașterea de către Ministerul Sănătății prin Casa Națională de Sănătate a eforturilor pe care noi, cei de la Asociația OncoHelp le facem zi de zi pentru a găsi tratamente noi, nu doar pentru a salva viața pacienților ci și pentru a imbunătății calitatea vieții. Faptul că putem acum să administrăm un asemenea medicament pacienților cu această boală rară înseamnă reducerea riscurilor pentru aceștia de a contracta virusul hepatitei B sau C din cauza transfuziilor săptămânale, reducerea riscului chiar de a nu găsi sângele pentru transfuzii și vreau să amintesc aici de perioada primului an de pandemie când a existat o criză de sânge din cauza numărului redus de donatori dar și reducerea numărului de zile de spitalizare de lungă durată, pentru că în acest caz vorbim doar de spitalizare de zi necesară realizarii unei perfuzii. Trebuie spus că noi am adminstrat și până acum tratamentul cuprins în programul național dar acest lucru a fost posibil doar datorită unei donații de la producătorul medicamentului”, spune dr. Valeriu Boruga- manager Asociația OncoHelp- Centrul de Oncologie OncoHelp.
Costul unui asemenea tratament se ridică la peste 20.000 de euro lunar.
